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Gen-Schere gegen Blindheit: In den USA haben Mediziner bei einem Patienten das Geneditier-Werkzeug Crispr im Auge eingesetzt. Damit wollen sie einer Erbkrankheit entgegenwirken und sein Sehvermögen zumindest teilweise wieder herstellen.

Der Patient ist stark sehbehindert aufgrund der Erbkrankheit Lebersche Kongenitale Amaurose (LCA10). Das ist eine seltene Erbkrankheit, bei der eine genetische Mutation zum fortschreitenden Verlust der Sehkraft und zur Blindheit führt.

Die Ärzte injizierten dem Patienten ein Medikament mit der Bezeichnung AGN-151587 unter die Netzhaut. Darin befindet sich ein harmloses Virus, das mit Anweisungen für die Geneditierung versehen wurde. In den betreffenden Zellen soll das Crispr-Werkzeug das defekte Gen herausschneiden, so dass die Zelle wieder ein wichtiges Protein produziert. So hoffen die Mediziner, das Sehvermögens des Patienten zu verbessern.

AGN-151587 wurde von dem irischen Pharmazieunternehmen Allergan und und dem US-Unternehmen Editas Medicine entwickelt. Nach ihren Angaben war es das erste Mal, dass Crispr bei einem erwachsenen Patienten gegen Blindheit eingesetzt wurde. Im Rahmen der Studie, die in der Augenabteilung der Oregon Health and Science University in Portland im US-Bundesstaat Oregon durchgeführt wird, werden insgesamt 18 Patienten im Alter von 3 bis 17 Jahren mit dem Medikament behandelt.

Derzeit gebe es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gegen die Lebersche Kongenitale Amaurose, sagte Allergan-Chef Brent Saunders. “Mit dem ersten Patienten, der in dieser historischen klinischen Studie behandelt wurde, markieren wir einen bedeutenden Schritt bei der Weiterentwicklung des klinischen Programms AGN-151587 und kommen unserem Ziel näher, ein grundlegend neues Medikament für LCA10-Patienten zu entwickeln.”

Das Verfahren Crispr-Cas9 wurde vor wenigen Jahren von der französischen Biologin Emmanuelle Charpentier entdeckt, die heute die Max-Planck-Forschungsstelle für die Wissenschaft der Pathogene in Berlin leitet, und der amerikanischen Biochemikerin Jennifer Doudna entdeckt. Es bietet die Möglichkeit, einen Erbgutstrang an einer ganz bestimmten Stelle zu zertrennen und an dieser Stelle eine andere Erbgutinformation einzusetzen. Mediziner hoffen, damit Behandlungsmethoden gegen bestimmte Krankheiten zu entwickeln, die bisher nicht erfolgreich bekämpft werden können.

Es ist aber auch umstritten, weil befürchtet wird, dass das Verfahren auch eingesetzt wird, um Designer-Babys zu schaffen. Einen ersten Fall gab es Ende 2018 in China. Dort hatte ein Wissenschaftler – soweit bekannt – als erster einen gentechnischen Eingriffe in die Keimbahn eines menschlichen Embryos vorgenommen. Der Fall löste international Aufsehen und Kritik aus. Der Mann wurde angeklagt und im vergangenen Dezember zu drei Jahren Haft verurteilt.

https://www.golem.de/news/gentechnik-mediziner-setzen-crispr-therapie-bei-sehbehindertem-ein-2003-147067.html